Beth yw Therapi Genynnau? Sut mae'n Gweithio?

Mae genynnau celloedd eich corff yn chwarae rhan bwysig yn eich iechyd - yn wir, gall genyn neu genynnau diffygiol eich gwneud yn sâl.

Gan gydnabod hyn, mae gwyddonwyr wedi bod yn gweithio ers degawdau ar ffyrdd o addasu genynnau neu ddisodli genynnau diffygiol gyda rhai iach i drin, gwella neu atal clefyd neu gyflwr meddygol.

Nawr mae'r ymchwil hwn ar therapi genynnau yn talu'n derfynol. Ers Awst 2017, mae Gweinyddiaeth Bwyd a Chyffuriau'r Unol Daleithiau wedi cymeradwyo tri chynhyrchion therapi genynnau, y cyntaf o'u math.

Mae dau ohonynt yn ail-lunio celloedd y claf eu hunain i ymosod ar ganser marwol, ac mae'r targedau cynnyrch cymeradwy diweddaraf yn achosi clefyd a achosir gan dreigladau mewn genyn penodol.

Beth yw Celloedd a Genynnau? Sut Ydyn nhw'n Rhyngweithio?

Beth yw'r berthynas rhwng celloedd ac genynnau?

Celloedd yw blociau adeiladu sylfaenol pob peth byw; mae'r corff dynol yn cynnwys trillions ohonynt. O fewn ein celloedd, mae miloedd o genynnau sy'n darparu'r wybodaeth ar gyfer cynhyrchu proteinau penodol ac ensymau sy'n gwneud cyhyrau, esgyrn a gwaed, sydd yn ei dro yn cefnogi'r rhan fwyaf o swyddogaethau ein corff, megis treulio, gwneud egni, a thyfu. Diwylliant celliau platiau Petri

Sut mae Therapi Gene yn Gweithio

Weithiau mae genyn cyfan neu ran genyn yn ddiffygiol neu ar goll o enedigaeth, neu gall genyn newid neu newid yn ystod oes oedolion. Gall unrhyw un o'r amrywiadau hyn amharu ar sut y gwneir proteinau, a all gyfrannu at broblemau iechyd neu glefydau.

Mewn therapi genynnau, gall gwyddonwyr wneud un o sawl peth yn dibynnu ar y broblem sy'n bresennol. Gallant ddisodli genyn sy'n achosi problem feddygol gydag un nad yw'n, ychwanegu genynnau i helpu'r corff i ymladd neu drin afiechyd, neu ddiffodd genynnau sy'n achosi problemau.

Er mwyn mewnosod genynnau newydd yn uniongyrchol i mewn i gelloedd, mae gwyddonwyr yn defnyddio cerbyd o'r enw "fector" sydd wedi'i beiriannu'n enetig i ddarparu'r genyn.

Mae gan firysau, er enghraifft, allu naturiol i gyflwyno deunydd genetig i mewn i gelloedd, ac felly gellir eu defnyddio fel fectorau. Cyn y gellir defnyddio firws i gario genau therapiwtig i mewn i gelloedd dynol, fodd bynnag, caiff ei addasu i ddileu ei allu i achosi clefyd heintus.

Gellir defnyddio therapi genynnau i addasu celloedd y tu mewn neu'r tu allan i'r corff. Pan gaiff ei wneud y tu mewn i'r corff, bydd meddyg yn chwistrellu'r fector sy'n cludo'r genyn yn uniongyrchol i ran y corff sydd â chelloedd diffygiol.

Mewn therapi genynnau sy'n cael ei ddefnyddio i addasu celloedd y tu allan i'r corff, gwaed, mêr esgyrn, neu feinwe arall gellir ei gymryd o glaf, a gellir gwahanu mathau penodol o gelloedd yn y labordy. Mae'r fector sy'n cynnwys y genyn a ddymunir yn cael ei gyflwyno i'r celloedd hyn. Mae'r celloedd yn cael eu gadael, i luosi yn y labordy, ac yna eu chwistrellu'n ôl i'r claf, lle maent yn parhau i luosi ac yn y pen draw yn cynhyrchu'r effaith a ddymunir.

Cyn Gall Therapi Genynnau fynd ar y Farchnad ...

Cyn y gall cwmni farchnata cynnyrch therapi genynnau i'w ddefnyddio mewn pobl, rhaid profi'r cynnyrch therapi genynnau ar gyfer diogelwch ac effeithiolrwydd fel y gall gwyddonwyr FDA ystyried a yw peryglon y therapi'n dderbyniol yng ngoleuni'r buddion.

Mae therapi genynnau yn dal yr addewid i drawsnewid meddygaeth a chreu opsiynau ar gyfer cleifion sy'n byw gyda chlefydau anodd, a hyd yn oed anhygoel. Wrth i wyddonwyr barhau i wneud cynnydd mawr yn y therapi hwn, mae FDA wedi ymrwymo i gynorthwyo datblygiad cyflym trwy adolygu'n brydlon am driniaethau arloesol sydd â'r potensial i achub bywydau.

O https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm581216.htm